Công ty TNHH xem bong da truc tiep keonhacai, Ltd

Otsuka Dược phẩm, Inc (Trụ sở chính: Tokyo, CEO: Inoue Makoto, sau đây " California, Hoa Kỳ;

Phù mạch di truyền (HAE) là một bệnh di truyền thống trị tự phát đặc trưng bởi sưng lặp lại của các bộ phận khác nhau của cơ thể, bao gồm khuôn mặt (môi, mí mắt, lưỡi, vv) Phù trong đường tiêu hóa hoặc thanh quản có thể dẫn đến đau bụng và khó thở, dẫn đến cái chết Đây là một căn bệnh hiếm gặp được cho là một trong 50000 người, và được cho là không đồng đều về chủng tộc, với khoảng 75% được cho là gia đình (Tham khảo: Hướng dẫn điều trị y tế HAE, Phiên bản sửa đổi 2023)

Dnidalorsen là một tác nhân nhắm mục tiêu RNA được thiết kế để chặn các con đường dẫn đến các cuộc tấn công của HAE và ngăn chặn việc sản xuất prekallikrein (PKK) Các thử nghiệm giai đoạn 2 đã xác nhận hiệu quả giảm của co giật HAE và khả năng an toàn và dung nạp tốt Trong các thử nghiệm giai đoạn 3 (Thử nghiệm OASIS-HAE và OASISPLUS), Donidalorsen cho thấy kết quả tích cực trên nhiều điểm cuối, bao gồm giảm đáng kể và duy trì tỷ lệ co giật HAE trung bình hàng tháng, bao gồm cả tự quản với chất tự động Nó được chỉ định là một loại thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ và Châu Âu, và vào tháng 11 năm 2024, Ionis tuyên bố rằng Cục Quản lý Thực xem bong da truc tiep keonhacai và Dược xem bong da truc tiep keonhacai Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn xin phê duyệt thuốc mới của Donidalorsen (NDA)

xem bong da truc tiep keonhacai đã ký hợp đồng cấp phép vào tháng 12 năm 2023 để có được quyền bán hàng châu Âu độc quyền cho loại thuốc này từ ionis Ngoài ra, vào tháng 6 năm 2024, công ty đã ký kết một thỏa thuận cấp phép để thêm các khu vực châu Á, bao gồm cả Nhật Bản, vào khu vực mục tiêu xem bong da truc tiep keonhacai cung cấp các loại thuốc trị liệu toàn cầu để điều trị các bệnh hiếm gặp như bệnh thận đa nang chiếm ưu thế tự phát (ADPKD) Bằng cách cung cấp thuốc này, được tạo ra bởi Ionis, một công ty khám phá thuốc nhắm mục tiêu RNA hàng đầu, cho bệnh nhân HAE ở châu Á, bao gồm châu Âu và Nhật Bản, chúng tôi sẽ đóng góp cho các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng