Công ty TNHH keonhacai ngoai hang anh, Ltd

Otsuka Dược phẩm, Inc (Trụ sở chính: Tokyo, CEO: Inoue Makoto, sau đây " được phát triển như là một phương pháp điều trị cho bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS) gây ra bởi các đột biến FUS (hợp nhất trong sarcoma) Ionis sẽ giới thiệu hai sản phẩm, theo Donidalorsen, một chất ức chế động mạch mạch do di truyền đã được phát triển và bán ở châu Á, bao gồm cả châu Âu và Nhật Bản

xơ cứng bên amuotrophic (ALS) là một bệnh nghiêm trọng gây ra sự yếu cơ ở chân tay, tê liệt cơ hô hấp và có thể gây khó khăn trong việc thở tự phát trong vài năm Số lượng bệnh nhân ALS trên toàn thế giới đang tăng lên và ước tính vào năm 2040, nó sẽ vượt quá 300000 Nguyên nhân của sự khởi phát của bệnh vẫn chưa được hiểu đầy đủ, nhưng hơn 30 gen gây ra ALS đã được tìm thấy cho đến nay FUS được gọi là gen phổ biến thứ hai cho ALS ở Nhật Bản (thứ ba đến thứ tư ở phía tây) Không giống như ALS nói chung, "FUS-ALS" gây ra bởi các đột biến gen trong FUS là phổ biến hơn ở những người có độ tuổi trẻ hơn, khoảng 40 tuổi và được đặc trưng bởi sự tiến triển rất nhanh của tình trạng^*1,2

Sản phẩm này là một loại thuốc axit nucleic gọi là antisense oligonucleotide, được tạo ra bởi ionis FUS-ALS, một lần tiêm tủy sống cứ sau 12 tuần, ức chế việc sản xuất các protein FUS bất thường độc hại và tích tụ trong các dây thần kinh do đột biến gen Ionis hiện đang tiến hành các thử nghiệm giai đoạn 3 toàn cầu ở nhiều quốc gia khác nhau bao gồm Nhật Bản và nếu nó được phát triển thành công, loại thuốc này có thể trở thành phương pháp điều trị đầu tiên trên thế giới "FUS-ALS"

Với thỏa thuận này, keonhacai ngoai hang anh sẽ trả cho ionis một khoản tiền (10 triệu USD) cộng với các mốc quan trọng theo các mục tiêu phê duyệt và bán hàng Việc sản xuất và bán hàng trên toàn thế giới sẽ được thực hiện độc quyền bởi keonhacai ngoai hang anh và tiền bản quyền sẽ được trả cho Ionis theo doanh số Hơn nữa, chi phí phát triển cho các thử nghiệm lâm sàng từ năm 2025 trở đi sẽ được hoàn trả thành ionis

Inoue Makoto, Giám đốc điều hành của Dược phẩm Otsuka, nói, "Để đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, Otsuka Dược phẩm đang tập trung vào sự phát triển toàn cầu của các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp, điều trị bằng bệnh ad Phù mạch di truyền (HAE) và phenylketonuria (PKU)

*1 Truyền thông tự nhiên (https: //wwwnaturecom/articles/ncomms12408)

*2 Tạp chí di truyền người (https: //wwwnaturecom/articles/s10038-022-01055-8)