Công ty TNHH Dược phẩm bongdaso keonhacai

HAE là một bệnh di truyền thống trị tự phát đặc trưng bởi sưng da không thể đoán trước và thường xuyên nghiêm trọng của da, đường tiêu hóa (GI), đường hô hấp trên, mặt và họng Phù của đường GI và thanh quản có thể gây đau bụng và khó thở, và trong trường hợp nghiêm trọng, có thể đe dọa đến tính mạng Bệnh này rất hiếm, xảy ra ở khoảng 1 trên 50000 người và được cho là không có dự đoán chủng tộc; Khoảng 75 phần trăm các trường hợp là gia đình (Hướng dẫn cho HAE 2023 bởi Hiệp hội nghiên cứu bổ sung Nhật Bản)

Donidalorsen là một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA được thiết kế để giảm sản xuất prekallikrein, hoặc PKK, làm gián đoạn con đường dẫn đến các cuộc tấn công HAE Nghiên cứu Giai đoạn 2 đã chứng minh hiệu quả trong việc giảm các cuộc tấn công HAE và hồ sơ an toàn và dung nạp thuận lợi Trong các nghiên cứu OASIS-HAE và OASISPLUS giai đoạn 3, Donidalorsen đã cung cấp dữ liệu tích cực qua nhiều biện pháp bệnh bao gồm giảm đáng kể và duy trì tỷ lệ tấn công HAE trung bình hàng tháng, bao gồm cả khi tự điều chỉnh thông qua Autoinjector Thiết kế thuốc mồ côi đã được nhận ở Hoa Kỳ và EU, và vào tháng 11 năm 2024, Ionis tuyên bố rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận xem xét một ứng dụng thuốc mới (NDA) cho Donidalorsen

bongdaso keonhacai đã ký kết thỏa thuận cấp phép với Ionis vào tháng 12 năm 2023, trong đó bongdaso keonhacai có được quyền độc quyền để thương mại hóa donidalorsen ở châu Âu Sau đó, vào tháng 6 năm 2024, bongdaso keonhacai đã mua lại các quyền thương mại độc quyền bao gồm khu vực châu Á-Thái Bình Dương, bao gồm cả Nhật Bản bongdaso keonhacai đang triển khai các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp trên toàn cầu nhắm vào các điều kiện như bệnh thận đa nang chiếm ưu thế tự phát (ADPKD) Bằng cách cung cấp thuốc này cho bệnh nhân mắc HAE ở châu Âu và châu Á-Thái Bình Dương, chúng tôi cam kết giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng