Công ty TNHH bongdaso keonhacai Otsuka, Ltd

Otsuka Dược phẩm, Inc (Trụ sở chính: Tokyo, CEO: Inoue Makoto, sau đây " Văn phòng: California, Hoa Kỳ;

Sangioedema Heratological (HAE) là một bệnh di truyền thống trị tự phát đặc trưng bởi sưng lặp lại của các bộ phận khác nhau của cơ thể, bao gồm khuôn mặt (môi, mí mắt, lưỡi, vv) Phù trong đường tiêu hóa hoặc thanh quản có thể gây đau bụng và khó thở, và trong trường hợp nghiêm trọng, việc nghẹt thở có thể dẫn đến tử vong Nó đã được báo cáo rằng khoảng 500 bệnh nhân mắc bệnh ở Nhật Bản (Dị ứng 71 (5) 402-406, 2022)

Thuốc này là một loại thuốc axit nucleic (chất ức chế antisense) nhắm bongdaso keonhacaio con đường Kallikrein, được cho là đóng vai trò quan trọng trong việc co giật cấp tính của HAE Nó phá hủy RNA sứ giả của prekallikrein, nằm ở dòng trên cùng của con đường Kallikrein và ngăn chặn việc sản xuất protein prekallikrein Kết quả là, nó được cho là ngăn chặn việc sản xuất bradykinin, chất chính thúc đẩy phù và ngăn ngừa co giật

Các thử nghiệm giai đoạn 3 được thực hiện ở phương Tây cho thấy hiệu quả trong việc đàn áp các cuộc tấn công HAE và hồ sơ an toàn và khả năng chịu đựng lâu dài tốt Hơn nữa, khi chuyển sang donidalorsen ở những bệnh nhân không thể ngăn chặn các cuộc tấn công HAE với các loại thuốc khác, các cơn động kinh đã giảm đáng kể^*Ionis hiện đang chuẩn bị đăng ký phê duyệt với Cục Quản lý Thực phẩm và bongdaso keonhacai Hoa Kỳ (FDA) và bongdaso keonhacai Otsuka đang chuẩn bị nộp đơn xin phê duyệt với Cơ quan bongdaso keonhacai Châu Âu (EMA) Donidalorsen được chỉ định là một loại thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ và Châu Âu

Với thỏa thuận này, đã mở rộng sang châu Á, bao gồm Nhật Bản, bongdaso keonhacai Otsuka sẽ trả cho ionis một khoản tiền (20 triệu USD) cũng như các mốc quan trọng theo mục tiêu đạt được mục tiêu bongdaso keonhacai và doanh số bongdaso keonhacai Otsuka sẽ độc quyền thực hiện phát triển và bán hàng tại Nhật Bản và châu Á, và sẽ trả ionis một tiền bản quyền dựa trên doanh số

*Riedl, MAET AL Hiệu quả và sự an toàn của Donidalorsen đối với mạch máu di truyền N Engl J Med 2024 ngày 31 tháng 5