keonhacai truc tiep Công ty TNHH Dược phẩm Otsuka, Ltd

Công ty TNHH Dược phẩm Otsuka (Trụ sở chính: Chiyoda-Ku, Tokyo; CEO: Iwamoto Taro) được tổ chức vào ngày 5 tháng 8, thời gian keonhacai truc tiep Hoa Kỳ^*1*2) Ứng dụng điều hòa thuốc mới (NDA) trong các thử nghiệm thích hợp và được kiểm soát tốt đã được báo cáo về bệnh thận đa nang chiếm ưu thế (ADPKD)^*3) (hỗ trợ quan điểm rằng một rủi ro/lợi ích tốt đã được hiển thị, 6, không đồng ý với 9, 0 vắng mặt) Quan điểm keonhacai truc tiep ủy ban tư vấn sẽ được xem xét trong quá trình xem xét phê duyệt thuốc mới keonhacai truc tiep FDA, nhưng không ràng buộc

Ngoài ra, FDA đã chấp nhận một ứng dụng thuốc mới cho Tolvaptan (NDA) như một phương pháp điều trị cho ADPKD trong năm nay và đã chỉ định nó là một mục đánh giá ưu tiên Ngày mục tiêu để kết thúc đánh giá là Đạo luật Phí người dùng thuốc theo toa (PDUFA)^*4)

Đáp lại ý kiến ​​của Ủy ban Tư vấn, Robert McQuaid, Phó chủ tịch cấp cao và Trưởng phòng Giám đốc Chiến lược, Dược phẩm Otsuka D & C Inc FDA "

• *1Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm
• *2Tên bán hàng không quyết định
• *3Bệnh trẻ em đa nang chiếm ưu thế autosomal
• *4Đạo luật về phí người dùng thuốc theo toa

Tài liệu tham khảo

Giới thiệu Tolvaptan

Truvaptan là phương pháp điều trị đầu tiên keonhacai truc tiep thế giới để ngăn chặn sự tiến triển keonhacai truc tiep ADPKD và hiện đang được FDA xem xét Các thử nghiệm lâm sàng cho thấy hiệu quả ở bệnh nhân mắc bệnh 1-3 bệnh thận mãn tính (CKD) Được biết, các u nang trong ADPKD có thể gây ra và được thúc đẩy bởi sự liên kết keonhacai truc tiep một hormone gọi là vasopressin với thụ thể V2 Hiệu quả làm tăng tốc độ hình thành các nang, bài tiết chất lỏng nang vào u nang và sự phát triển keonhacai truc tiep các nang, dẫn đến mở rộng thận và cuối cùng là suy thận
Tolvaptan được cho là ức chế sự liên kết keonhacai truc tiep vasopressin với thụ thể V2 và ngăn chặn sự gia tăng trong trại, do đó ngăn chặn sự tăng trưởng và tăng trưởng keonhacai truc tiep u nang thận và làm chậm sự tiến triển keonhacai truc tiep ADPKD

Giới thiệu về ADPKD

Bệnh thận đa nang chiếm ưu thế (ADPKD) là một bệnh di truyền trong đó vô số u nang (túi nước) hình thành ở thận do đột biến thận, khiến thận tăng nhiều lần và giảm dần chức năng giảm dần Người ta nói rằng gần một nửa số bệnh nhân sẽ bị suy thận ở tuổi 70 Vì không có phương pháp điều trị cơ bản nào được thiết lập và không có phương pháp điều trị hiệu quả nào, vì chức năng thận suy giảm, lọc máu nhân tạo hoặc ghép thận là bắt buộc Trong số các bệnh di truyền, sự xuất hiện phổ biến nhất được cho là khoảng 120000 ở Hoa Kỳ và khoảng 31000 tại Nhật Bản Nó trình bày một dạng di truyền chi phối tự phát điển hình, và nếu bất kỳ cha mẹ nào mang gen đột biến, thì đó là một nửa cơ hội kế thừa nó cho trẻ Trong hầu hết các trường hợp, nó phát triển từ một người trưởng thành và các triệu chứng ban đầu bao gồm tiểu máu, đau bụng, đau lưng và đầy hơi bụng Ngoài ra, tăng huyết áp thường liên quan đến chức năng thận ngay cả trước khi suy giảm, và phình động mạch não và u nang gan cũng xảy ra ở tần số cao hơn bình thường Chẩn đoán là có thể thông qua kiểm tra lịch sử gia đình và kiểm tra hình ảnh