xem bong da truc tiep keonhacai Dược phẩm Otsuka, Công ty TNHH Công ty TNHH

Otsuka Dược phẩm, Công ty TNHH Công ty (A PrOliferation-inducingLIgand) ở người lớn bị immunoglobulin A xem bong da truc tiep keonhacai (IGAN) Tháng Tư đóng một vai trò quan trọng trong quá trình sinh bệnh học IgAN 4 hit và là yếu tố khởi đầu và duy trì quan trọng trong tiến triển IgAN bằng cách thúc đẩy sản xuất GD-IgA1 gây bệnh và hình thành miễn dịch Sibeprenlimab là một ống tiêm đơn trước liều để tiêm dưới da mỗi bốn tuần nhằm mục đích tự quản lý hoặc quản lý bởi người chăm sóc, cung cấp cho bệnh nhân lựa chọn thuận tiện tại nhà

Igan là một bệnh xem bong da truc tiep keonhacai tiến triển, tự miễn dịch, có liên quan đến nguy cơ tiến triển đến bệnh xem bong da truc tiep keonhacai giai đoạn cuối (ESKD) trong suốt vòng đời của nhiều bệnh nhân¹ Năm 2024, FDA được cấpThiết kế trị liệu đột pháĐối với sibeprenlimab theo kết quả thuận lợi của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2² Thiết kế này thúc đẩy sự phát triển và xem xét quy định về các loại thuốc mới tiềm năng nhằm điều trị một tình trạng nghiêm trọng và giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể Nếu được phê duyệt, Sibeprenlimab sẽ được sử dụng thông qua tiêm bốn tuần một lần, điều này cho phép bệnh nhân thuận tiện và tùy chọn tự quản lý trong môi trường nhà³

đệ trình BLA, đầu tiên của OTSUKA, được hỗ trợ bởi các kết quả từ thử nghiệm lâm sàng Envision giai đoạn 2 (NCT04287985) và thử nghiệm lâm sàng có tầm nhìn (NCT05248646) Tỷ lệ protein-creatine) so với giả dược sau chín tháng điều trị⁴Trong thử nghiệm, hồ sơ an toàn của sibeprenlimab là thuận lợi và phù hợp với dữ liệu được báo cáo trước đó

"Hồ sơ BLA này đánh dấu một cột mốc quan trọng trong cam kết của Otsuka trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong các bệnh thận", John Kraus, MD, PhD Mất thận trong bệnh thận IGA là một cytokine đóng vai trò chính trong sinh bệnh học của bệnh thận IGA và chúng tôi rất lạc quan về khả năng của nó là một lựa chọn điều trị quan trọng cho bệnh thận tiến triển này

Nghiên cứu có tầm nhìn là một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược bao gồm khoảng 530 bệnh nhân trưởng thành (thử nghiệm lớn nhất cho đến nay) với bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA đang được điều trị bằng cách sử dụng Sibeprenlimab 400 mg dùng dưới da mỗi bốn tuần, so với giả dược Điểm cuối hiệu quả chính là đánh giá sự thay đổi trong UPCR 24 giờ sau 9 tháng so với đường cơ sở⁴ Điểm cuối thứ cấp là đánh giá độ dốc hàng năm của EGFR ước tính hơn ~ 24 tháng⁴

"BLA này cho sibeprenlimab đại diện cho một thành tựu đáng kể trong hành trình của chúng tôi để đưa các phương pháp điều trị sáng tạo cho bệnh nhân mắc bệnh thận IGA", Brian Pereira, MD, CEO của Visterra, Inc "Chúng tôi mong muốn đánh giá của FDA và được tinh chỉnh để có cơ hội giúp phát triển một phương pháp điều trị có thể thay đổi tiến trình của bệnh thận này và cải thiện kết quả của bệnh nhân"

Giới thiệu về sibeprenlimab
SIBEPRENLIMAB (trước đây là Vis649) được thiết kế và thiết kế bởi Visterra, Inc, một công ty con thuộc sở hữu hoàn toàn của Otsuka Các thử nghiệm tiền lâm sàng và giai đoạn đầu của sibeprenlimab cũng được thực hiện bởi visterra

SIBEPRENLIMAB là một kháng thể đơn dòng điều tra liên kết có chọn lọc và ức chế hoạt động của tháng Tư và đóng vai trò chính trong quá trình 4 hit Bằng cách liên kết và ức chế April, sibeprenlimab có thể giúp giảm mức độ immunoglobulin A (IgA) và GD-IGA1 Mức độ thấp hơn của GD-IgA1 cung cấp ít cơ chất hơn cho sự hình thành miễn dịch, và cũng có thể dẫn đến giảm sản xuất kháng thể tự động Giảm sự tạo ra phức tạp miễn dịch sẽ dẫn đến sự lắng đọng giảm ở xem bong da truc tiep keonhacai, và giảm nhiễm protein và nhiễm trùng xem bong da truc tiep keonhacai Bằng cách giảm sản xuất GD-IgA1, Sibeprenlimab có thể giúp làm chậm tổn thương xem bong da truc tiep keonhacai và tiến triển đối với ESKD^2,4,5,6 Bằng cách ức chế April, Sibeprenlimab có thể giúp giải quyết một trong những trình điều khiển đặc hiệu của bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA để mất

Giới thiệu về immunoglobulin một bệnh xem bong da truc tiep keonhacai và tháng 4
Bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA là một bệnh xem bong da truc tiep keonhacai tiến triển, tự miễn dịch, thường biểu hiện ở người lớn từ 20 đến 40 tuổi và dẫn đến ESKD trong suốt vòng đời của hầu hết bệnh nhân^1,7,8

Bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA được đặc trưng bởi sự tích lũy của các phức hợp GD-IgA1 trong Kidsneys Bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA có thể dẫn đến mất chức năng xem bong da truc tiep keonhacai tiến triển và cuối cùng, ESKD, áp dụng một vết bỏng đáng kể đối với bệnh nhân⁷Mặc dù được chăm sóc hỗ trợ, nhưng vẫn có nhu cầu điều trị chưa được đáp ứng để giải quyết nguyên nhân gốc rễ của tình trạng này Tiếp tục nghiên cứu về bệnh vẫn còn rất quan trọng để khám phá các cơ hội để tiến bộ trong sự hiểu biết và điều trị của chúng tôi đối với bệnh nhân⁹

Tháng Tư, một cytokine trong họ yếu tố hoại tử khối u (TNF), không thể thiếu trong sinh bệnh học và tiến triển của bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA Nó thúc đẩy sự sống sót và chuyển đổi lớp B để tạo ra IgA, đặc biệt là IgA1 thiếu galactose gây bệnh (GD-IgA1) tạo thành phức hợp miễn dịch ở trẻ em⁹

Tài liệu tham khảo

1 Người ném bóng, D Braddon, et Al kết quả lâu dài trong bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA Tạp chí lâm sàng của Hiệp hội xem bong da truc tiep keonhacai khoa học Hoa Kỳ: CJASN https://pubmedncbinlmnihgov/37055195/

2 Mathur M, Barratt J, Suzuki Y, et al An toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học của Vis649 (Sibeprenlimab), một kháng thể đơn dòng IgG2 trung hòa tháng Tư, ở những người tình nguyện khỏe mạnh xem bong da truc tiep keonhacai Int Rep 2022; 7 (5): 993-1003

3 OTSUKA Dược phẩm Phát triển & Thương mại hóa, Inc, Sibeprenlimab đã hoàn thành ống tiêm để điều trị bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA Các yếu tố con người Báo cáo nghiên cứu hình thức 1 cho giai đoạn phát triển thương mại

4 OTSUKA Dược phẩm Phát triển & Thương mại hóa, IncVisionary Nghiên cứu: Thử nghiệm giai đoạn 3 của sibeprenlimab trong immunoglobulin A xem bong da truc tiep keonhacai (IGAN) Lâm sànggov

5 Mathur M, Barratt J, Chacko B, et al Một thử nghiệm giai đoạn 2 của sibeprenlimab ở bệnh nhân mắc bệnh nephropulin miễn dịch Nejm 2023 https://wwwnejmorg/doi/full/101056/nejmoa2305635

6 Chang S, Li XK Vai trò của điều chế miễn dịch trong sinh bệnh học của bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA (NIHGOV)

7 Cheung, Chee Kay & Boyd, JKF & Charhally, J (2012) Đánh giá và quản lý bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA Y học lâm sàng 12 S27-S30 107861/Clinmedicine12-6-S27

8 Lai K Iga Bệnh xem bong da truc tiep keonhacai Đánh giá tự nhiên Bệnh mồi 2016 Https://pubmedncbinlmnihgov/27189177/

9 Cheung CK, Barratt J, Liew A, Zhang H, Tesar V, Lafayette R Vai trò của BAFF và APRIL trong bệnh xem bong da truc tiep keonhacai IGA: cơ chế gây bệnh và các liệu pháp nhắm mục tiêu Biên giới trong xem bong da truc tiep keonhacai Ngày 1 tháng 2 năm 2024