Công ty TNHH Dược phẩm keonhacai ngoai hang anh
keonhacai ngoai hang anh có được quyền cấp phép toàn cầu độc quyền từ Ionis đến Ulefnersen,
18721_18838
hợp nhất trong sarcoma(fus) gen
Thỏa thuận này đánh dấu sự giới thiệu thứ hai của keonhacai ngoai hang anh về thuốc antisense oligonucleotide (ASO) từ Ionis, sau khi chúng tôi mua lại quyền phát triển và bán hàng ở châu Âu và châu Á, bao gồm cả Nhật Bản, cho cuộc tấn công do di truyền gây ra thuốc ức chế thuốc ức chế thuốc ức chế thuốc điều trị (tên chung)
ALS là một bệnh thoái hóa thần kinh nghiêm trọng gây ra yếu cơ nhanh ở chi và tê liệt cơ hô hấp Một khi bệnh đã biểu hiện, nó thường tiếp tục tiến triển, và trong một vài năm, nó có thể trở nên khó thở tài trợ Số lượng bệnh nhân ALS trên toàn thế giới đang gia tăng và ước tính vào năm 2040 sẽ có hơn 300000 người mắc bệnh*1.
FUS-ALS gây ra bởi các đột biến trongfusgen Đây là gen gây bệnh phổ biến thứ hai cho ALS ở Nhật Bản và thứ ba hoặc thứ tư phổ biến nhất ở châu Âu và Hoa Kỳ Không giống như ALS điển hình, FUS-ALS phổ biến hơn ở những người trẻ tuổi, với độ tuổi khởi phát trung bình là khoảng 40, và được đặc trưng bởi sự tiến triển cực kỳ nhanh của bệnh*1,2
21176_21767
Theo các điều khoản của Thỏa thuận, keonhacai ngoai hang anh sẽ trả cho ionis khoản thanh toán trả trước 10 triệu đô la Mỹ, cộng với các khoản thanh toán quan trọng dựa trên thành tích phê duyệt quy định và mục tiêu bán hàng Ionis cũng đủ điều kiện để kiếm tiền bản quyền về doanh số bán sản phẩm keonhacai ngoai hang anh sẽ nộp đơn xin phê duyệt theo quy định và độc quyền thực hiện sản xuất và bán sản phẩm trên toàn thế giới
Makoto Inoue, Chủ tịch và Giám đốc đại diện của Otsuka Dược phẩm Công ty đã nhận xét, "Otsuka Dược phẩm được thực hiện trong sự phát triển toàn cầu của các bệnh hiếm gặp như bệnh adpk
*1 Truyền thông tự nhiên (https: //wwwnaturecom/articles/ncomms12408)
*2 Tạp chí di truyền người (https: //wwwnaturecom/articles/s10038-022-01055-8)