Công ty TNHH Dược phẩm keonhacai ngoại hạng anh, Ltd

London, UK, và Pleasanton, CA, USA keonhacai ngoại hạng anh Dược phẩm Châu Âu (keonhacai ngoại hạng anh) và ASTEX Dược phẩm, Inc Điều trị ban đầu cho người lớn bị bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) không phải là ứng cử viên cho hóa trị liệu cảm ứng tiêu chuẩn

¹Mệt mỏi có thể hạn chế đáng kể các hoạt động hàng ngày và giảm chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe²Nếu được phê duyệt, DecideAbine và Cedazuridine bằng miệng sẽ là chất hypomethylating đường uống đầu tiên và duy nhất được cấp phép tại Khu vực Kinh tế Châu Âu (EEA) để điều trị ban đầu cho người lớn với AML không đủ điều kiện cho hóa trị liệu chuyên sâu, cung cấp một chế độ quản trị thuận tiện hơn

MAA được hỗ trợ bởi các kết quả từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 điều tra sự tương đương phơi nhiễm dược động học (PK) của sự kết hợp liều cố định bằng miệng so với IV decideAbine³.

Nghiên cứu xác định đã đáp ứng điểm cuối chính của nó, với quyết định được sử dụng bằng miệng và sự kết hợp liều cố định của Cedazuridine cho thấy sự tương đương phơi nhiễm với chế độ 5 ngày của IV decitabine bằng cách sử dụng thiết kế nghiên cứu chéo hai chu kỳ Kết quả an toàn cho sự kết hợp liều cố định của decitabine và cedazuridine thường phù hợp với những người dự đoán cho iv decitabine³.

keonhacai ngoại hạng anho tháng 12 năm 2021, quyết định uống và kết hợp liều cố định Cedazuridine đã được Ủy ban châu Âu cấp cho các công ty cho phép các công ty độc quyền mười năm sau khi sản phẩm được phê duyệt trong EU⁴Tình trạng này biểu thị rằng quyết định uống và sự kết hợp liều cố định của Cedazuridine được coi là một loại thuốc có khả năng mang lại lợi ích cho những người bị ảnh hưởng bởi tình trạng hiếm gặp, đe dọa đến tính mạng này keonhacai ngoại hạng anho tháng 4 năm 2022, EMA đã đồng ý kế hoạch điều tra nhi khoa (PIP) tại EU về quyết định uống và kết hợp liều cố định Cedazuridine, đại diện cho một cột mốc quan trọng cho triển vọng nghiên cứu lâm sàng tiếp theo ở trẻ em mắc AML Nếu được cấp, một phần mở rộng nhi khoa sẽ thêm hai năm độc quyền thị trường

Giới thiệu về DecideAbine và Cedazuridine kết hợp liều cố định (ASTX727)

22305_22453⁵, một chất ức chế cytidine deaminase⁶Bằng cách ức chế cytidine dathinase trong ruột và gan, sự kết hợp liều cố định được thiết kế để cho phép cung cấp decideabine trong năm ngày trong một chu kỳ nhất định để đạt được sự tiếp xúc hệ thống tương đương với decideabine IV được sử dụng trong năm ngày

Sự kết hợp liều cố định của DecideAbine và Cedazuridine đã được đánh giá trong giai đoạn 1/2 Pharmacokinetic-hướng dẫn liều và nghiên cứu về liều tiếp xúc với bệnh nhân học Nghiên cứu xác định đã được mở rộng để bao gồm các bệnh nhân AML không phải là ứng cử viên hóa trị liệu cảm ứng tiêu chuẩn Kết quả nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1 và giai đoạn 2 đã được công bố trong huyết học Lancet⁷và máu⁸tương ứng và kết quả giai đoạn 3 đã được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ keonhacai ngoại hạng anho tháng 12 năm 2019⁹, Đại hội quốc tế về hội chứng myelodysplastic keonhacai ngoại hạng anho tháng 9 năm 2021¹⁰và Đại hội hàng năm của Hiệp hội Huyết học Châu Âu keonhacai ngoại hạng anho tháng 6 năm 2022³.

Chỉ dẫn

Sự kết hợp liều cố định bằng miệng và Cedazuridine được phê duyệt dưới tên thương hiệu Inqovi^®Ở Hoa Kỳ và Canada để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng myelodysplastic (MDS), bao gồm cả điều trị trước đó và không được điều trị Bệnh bạch cầu myelomonocytic [CMML]) và trung gian-1, trung gian-2 và các nhóm tính điểm tiên lượng quốc tế có nguy cơ cao^11,12Inqovi^®24546_24735¹³.

Giới thiệu về bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML)

AML là dạng bệnh bạch cầu cấp tính phổ biến nhất ở người lớn¹⁴Tuổi trung bình khi chẩn đoán là khoảng 70 tuổi¹Trong châu Âu, sự cố của AML đang gia tăng; Điều này có thể được quy cho dân số già: Sự cố AML ở châu Âu đã tăng từ 3,48 năm 1976 lên 5,06 bệnh nhân trên 100000 dân trong năm 2013¹Trên khắp châu Âu và tất cả các nhóm tuổi, AML đáng chú ý ở nam giới hơn ở nữ¹Triển vọng của những bệnh nhân được chẩn đoán mắc AML đã được cải thiện theo thời gian do chăm sóc và điều trị được cải thiện, tuy nhiên trong khoảng thời gian từ năm 2000 đến 2007, tỷ lệ sống sót sau năm năm đối với bệnh nhân chỉ là 17%¹.

Giới thiệu về keonhacai ngoại hạng anh

Dược phẩm Otsuka là một công ty chăm sóc sức khỏe toàn cầu với triết lý của công ty: "keonhacai ngoại hạng anh-people tạo ra các sản phẩm mới cho sức khỏe tốt hơn trên toàn thế giới" Otsuka nghiên cứu, phát triển, nhà sản xuất và thị trường các sản phẩm sáng tạo, tập trung vào các sản phẩm dược phẩm để đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và các sản phẩm dinh dưỡng để duy trì sức khỏe mỗi ngày Trong Dược phẩm, Otsuka là người dẫn đầu trong lĩnh vực thách thức về sức khỏe tâm thần và cũng có các chương trình nghiên cứu về một số bệnh tật chưa được giải quyết bao gồm bệnh lao, một vấn đề sức khỏe cộng đồng toàn cầu đáng kể

Dược phẩm Otsuka ở châu Âu nhân viên trên 500 người và tập trung keonhacai ngoại hạng anho các rối loạn tâm thần và thần kinh, bệnh truyền nhiễm, thận, ung thư và thuốc kỹ thuật số Otsuka Dược phẩm Châu Âu là một phần của Công ty Dược phẩm Otsuka, Ltd, một công ty con của Otsuka Holdings Co, Ltd có trụ sở tại Tokyo, Nhật Bản

Nhóm các công ty Otsuka sử dụng 47000 người trên toàn thế giới với doanh số hợp nhất khoảng 11,6 tỷ euro và chi tiêu 1,8 tỷ euro cho nghiên cứu và phát triển keonhacai ngoại hạng anho năm 2021

keonhacai ngoại hạng anh, Logo keonhacai ngoại hạng anh, ASTEX, Logo ASTEX và Inqovi là nhãn hiệu đã đăng ký của keonhacai ngoại hạng anh Holdings Co, Ltd hoặc các công ty con

Giới thiệu astex

ASTEX Dược phẩm, Inc cam kết chiến đấu chống ung thư ASTEX đang phát triển một đường ống độc quyền của các liệu pháp mới để điều trị khối u rắn và bệnh ác tính về huyết học ASTEX là thành viên của nhóm các công ty keonhacai ngoại hạng anh Nhóm cũng bao gồm Công ty TNHH Dược phẩm keonhacai ngoại hạng anh, Công ty TNHH Dược phẩm Taiho, và Taiho Ung thư, Inc

Tài liệu tham khảo

1. Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al Bệnh bạch cầu tủy cấp tính ở bệnh nhân trưởng thành: Hướng dẫn thực hành lâm sàng ESMO về chẩn đoán, điều trị và theo dõiAnn Oncol2020; 31 (6): 697-712
2. Lợi ích của liệu pháp duy trì AML mở rộng đến chất lượng cuộc sống và nhập việnChuyên gia ung thư2021; 26 (Bổ sung 1): S11-S12
3. Geissler K, Koristek Z, Bernal Del Castillo T, et al Tương đương phơi nhiễm dược động học và hiệu quả và an toàn sơ bộ từ một nghiên cứu ngẫu nhiên giai đoạn 3 của một tác nhân hypomethylating đường uống, ASTX727 (DEC-C), so với IV decitabine ở bệnh nhân AML Poster được trình bày tại Hội nghị thường niên của EHA, Vienna, Áo ngày 9 - 12 tháng 6 năm 2022 Tóm tắt P573
4. Đăng ký cộng đồng các sản phẩm y tế mồ côi Ủy ban châu Âu (EC) Có sẵn từ:https: //eceuropaeu/health/document/community-register/html/reg_od_acthtm?[Truy cập lần cuối tháng 7 năm 2022]
5. Oganesian A, Redkar S, Taverna P, et al Dữ liệu tiền lâm sàng ở khỉ cynomolgus của ASTX727, một tác nhân hypomethylating đường uống mới (HMA) bao gồm quyết định uống liều thấp kết hợp với chất ức chế cytidine deaminase mới (CDAI) E7727 Poster được trình bày tại Hội nghị thường niên Ash, New Orleans, LA, ngày 7-10 tháng 12 năm 2013 Tóm tắt 2526
6. Ferraris D, Duvall B, Delahanty G, et al Thiết kế, tổng hợp và đánh giá dược phẩm của các dẫn xuất tetrahydrouridine flo như là chất ức chế cytidine deaminaseJ Med Chem2014; 57 (6): 2582-2588
7. Savona MR, Odenike O, Amrein PC, et al Một sự kết hợp liều cố định bằng miệng của decideAbine và cedazuridine trong các hội chứng myelodysplastic: một đa trung tâm, nhãn mở, giảm liều, nghiên cứu giai đoạn 1Lancet haematol2019; 6 (4): E194-E203
8. Garcia-Manero G, Griffiths EA, Steensma DP, et al Cedazuridine/decitabine uống cho MDS và CMM: A Giai đoạn 2, Dược động học/Dược lực, ngẫu nhiên, nghiên cứu chéoBlood2020; 136 (6): 674-683
9. Garcia-Manero G, McCloskey J, Griffiths EA, et al Pharmacokinetic tiếp xúc tương đương và hiệu quả và an toàn sơ bộ từ một nghiên cứu ngẫu nhiên giai đoạn 3 (nghiên cứu xác định) của một tác nhân hypomethylating đường uống ASTX727
   (Cedazuridine/decitabine) so với iv decsbine Được trình bày tại 61^STHội nghị thường niên Sociaty of Hematology (ASH) của Mỹ, Orlando, FL Ngày 7-10 tháng 12 năm 2019 Tóm tắt 846
10. Savona M, McCloskey J, Griffiths E, et al Tỷ lệ sống sót kéo dài quan sát thấy ở 133 bệnh nhân MDS được điều trị bằng quyết định bằng miệng/Cedazuridine Poster được trình bày lúc 16^THĐại hội quốc tế về hội chứng myelodysplastic (MDS), Cuộc họp ảo, ngày 23-26 tháng 9 năm 2021 Tóm tắt p48
11. Thông tin kê đơn của Inqovi (Hoa Kỳ), tháng 7 năm 2020
12. Chuyên khảo sản phẩm Inqovi (Canada), tháng 7 năm 2020
13. Thông tin kê đơn của Inqovi (Úc), tháng 1 năm 2021
14. De Kouchkovsky I và Abdul-Hay M 'Bệnh bạch cầu tủy cấp tính: Đánh giá toàn diện và cập nhật năm 2016'Ung thư máu J2016; 6 (7): E441