keonhacai 5 Công ty TNHH Dược phẩm Otsuka

• Tolvaptan được Otsuka phát hiện ở Nhật Bản và đang được điều tra cho ADPKD Nếu được FDA chấp thuận, Tolvaptan sẽ trở thành liệu pháp dược phẩm đầu tiên cho bệnh nhân mắc ADPKD
• ADPKD là loại bệnh thận di truyền phổ biến nhất

^*I

ADPKD là một bệnh di truyền đặc trưng bởi sự phát triển keonhacai 5 nhiều u nang ở trẻ em ADPKD là bệnh thận di truyền phổ biến nhất và là nguyên nhân tổng thể phổ biến thứ tư keonhacai 5 bệnh thận trên toàn thế giới, với tỷ lệ chẩn đoán được ước tính là từ 1: 1000 đến 1: 4000 trên toàn cầu^*iii

Tolvaptan là một V₂Chất đối kháng thụ thể Vasopressin đã được đưa ra giả thuyết để làm chậm sự tiến triển keonhacai 5 ADPKD bằng cách giảm sự phát triển và tăng trưởng keonhacai 5 u nang thận, là đặc trưng keonhacai 5 bệnh ADPKD thường liên quan đến đau, tăng huyết áp, giảm chức năng thận và cuối cùng là suy thận

Theo Đạo luật Phí người dùng thuốc theo toa - hoặc PDUFA - Mục tiêu keonhacai 5 FDA để xem xét một loại thuốc có trạng thái đánh giá ưu tiên là sáu tháng kể từ ngày gửi NDA Ngày hành động mục tiêu keonhacai 5 FDA (ngày PDUFA) cho NDA này là tháng 9 năm 2013

"Việc đệ trình NDA này đại diện cho một cột mốc quan trọng đối với Otsuka và cho những bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp và tàn phá này, và là một ví dụ khác về cam kết của OTSUKA về sự đổi mới và phục vụ và, nếu được FDA chấp thuận, sẽ trở thành liệu pháp dược phẩm đầu tiên được phê duyệt cho những bệnh nhân mắc ADPKD "

Giới thiệu về ADPKD

Thống trị tự động (ADPKD) được đặc trưng bởi sự phát triển keonhacai 5 nhiều u nang không ác tính phát sinh ở trẻ em do đột biến gen di truyền hoặc mắc phải^{*ii, iii}Sự phát triển và tăng trưởng u nang ở cả hai trẻ em gây ra định nghĩa chậm về chức năng thận và ở khoảng 50% bệnh nhân mắc ADPKD, dẫn đến bệnh thận giai đoạn cuối (ESRD)^*IV

ADPKD thường dẫn đến các biểu hiện triệu chứng (ví dụ: tăng huyết áp và đau thận) ở tuổi trưởng thành^*iii

• *I:Bài báo được xuất bản vào ngày 3 tháng 11 năm 2012 tại Nejmorg
• *II:Torres, Ve, Harris, PC và Pirson, Y 2007; 369: 1287-1301
• *iii:Tan Y, Blumenfeld J, và Rennert H Bệnh thận đa nang chiếm ưu thế tự động: Di truyền học, đột biến và microRNA Biochimica Biophysica Acta 2011; 1812: 1202-1212
• *IV:Patel V, Chowhury R và Igarashi P Những tiến bộ trong sinh bệnh học và điều trị bệnh thận đa nang Curr Opin Nephrol Hypertens 2009; 18: 99-106