tructiepbongda keonhacai Công ty TNHH Dược phẩm Otsuka

• VOYXACT đã đạt được hiệu quả điều trị đáng kể so với giả dược là giảm 51% (P<0,0001) protein niệu sau 9 tháng điều trị (50% VOYXACT so với 2% giả dược) trong phân tích tạm thời VISIONARY Giai đoạn 3
• Trong nghiên cứu, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (được báo cáo ở ≥10% tructiepbongda keonhacai nhân dùng VOYXACT và với tỷ lệ mắc cao hơn so với giả dược) được báo cáo ở những tructiepbongda keonhacai nhân được điều trị bằng VOYXACT và những tructiepbongda keonhacai nhân được điều trị bằng giả dược, lần lượt là nhiễm trùng (49% so với 45%) và phản ứng tại chỗ tiêm (24% so với 23%)
• VOYXACT chặn A-PRoliferation-Inducing-Ligand (APRIL), dẫn đến giảm nồng độ IgA1 (Gd-IgA1) thiếu hụt galactose trong huyết thanh Gd-IgA1 có liên quan đến sinh tructiepbongda keonhacai học của IgAN

• Giảm protein niệu là một dấu hiệu thay thế được công nhận có liên quan đến việc trì hoãn sự tiến triển thành suy thận và đã được sử dụng làm điểm cuối thay thế trong các thử nghiệm lâm sàng IgAN để hỗ trợ đẩy nhanh quá trình phê duyệt theo quy định

• VOYXACT là loại thuốc tiêm dưới da tự tiêm, được tiêm định kỳ 4 tuần một lần
• Bất chấp tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại, IgAN là một tructiepbongda keonhacai thận mãn tính tiến triển qua trung gian miễn dịch, thường biểu hiện ở người lớn từ 20-40 tuổi và có thể dẫn đến tructiepbongda keonhacai thận giai đoạn cuối (ESKD) trong suốt cuộc đời của hầu hết tructiepbongda keonhacai nhân

Công ty TNHH Dược phẩm Otsuka (Otsuka) và Công ty Thương mại & Phát triển Dược phẩm Otsuka (OPDC) hôm nay thông báo Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép nhanh chóng cho VOYXACT (sibeprenlimab-szsi) để giảm protein niệu ở người lớn mắc tructiepbongda keonhacai thận miễn dịch sơ cấp A (IgAN) có nguy cơ mắc tructiepbongda keonhacai tiến triển VOYXACT là loại thuốc tiêm dưới da tự tiêm, được tiêm định kỳ bốn tuần một lần VOYXACT đã được phê duyệt cấp tốc dựa trên phân tích tạm thời VISIONARY Giai đoạn 3, trong đó thuốc đạt được hiệu quả điều trị đáng kể được điều chỉnh bằng giả dược là giảm 51% (P<0,0001) lượng protein niệu sau 9 tháng điều trị (n=320) (50% VOYXACT so với 2% giả dược) VOYXACT là liệu pháp đầu tiên và duy nhất ngăn chặn A-PROliferation-Inducing-Ligand (APRIL)

Giảm protein niệu là một dấu hiệu thay thế được công nhận có liên quan đến việc trì hoãn sự tiến triển thành suy thận và đã được sử dụng làm điểm cuối thay thế trong các thử nghiệm lâm sàng IgAN để hỗ trợ đẩy nhanh quá trình phê duyệt theo quy định¹Chỉ định này được FDA chấp thuận theo lộ trình phê duyệt dựa trên việc giảm protein niệu Vẫn chưa xác định được liệu VOYXACT có làm chậm quá trình suy giảm chức năng thận về lâu dài ở tructiepbongda keonhacai nhân mắc IgAN hay không Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong một lâm sàng xác nhận từ nghiên cứu TẦM NHÌN Giai đoạn 3 đang diễn ra, liệu việc đánh giá VOYXACT có làm chậm tiến triển của tructiepbongda keonhacai hay không được đo bằng mức suy giảm mức lọc cầu thận ước tính (eGFR) sau 24 tháng Dữ liệu eGFR dự kiến ​​sẽ có vào đầu năm 2026 và nhằm hỗ trợ quá trình phê duyệt truyền thống của FDA

"Sự sẵn có của VOYXACT thể hiện một cách tiếp cận có mục tiêu mới nhằm giúp quản lý căn bệnh phức tạp này cho những bệnh nhân mắc IgAN," John Kraus, MD, PhD, phó chủ tịch điều hành và giám đốc y tế, Otsuka cho biết "Với cơ chế nhắm mục tiêu, hiệu quả mạnh mẽ, hồ sơ an toàn và liều dùng bốn tuần một lần, VOYXACT cung cấp một lựa chọn mới cho bệnh nhân IgAN Chúng tôi nhận thấy nhu cầu cấp thiết về các lựa chọn điều trị mới cho IgAN và rất biết ơn các bệnh nhân và chuyên gia chăm sóc sức khỏe tiếp tục tham gia chương trình thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi"

VOYXACT hoạt động bằng cách chặn APRIL, chất này đóng vai trò chính trong quá trình sinh tructiepbongda keonhacai IgAN 4 lần và là yếu tố khởi đầu và duy trì quan trọng trong quá trình phát triển của IgAN bằng cách thúc đẩy sản xuất IgA1 (Gd-IgA1) gây tructiepbongda keonhacai do thiếu galactose^2,3,4,5Việc ức chế APRIL dẫn đến giảm nồng độ IgA1 (Gd-IgA1) do thiếu galactose trong huyết thanh, có liên quan đến cơ chế tructiepbongda keonhacai sinh của IgAN

"VOYXACT là phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt dành cho người lớn mắc IgAN nguyên phát có nguy cơ tiến triển bệnh ngăn cản hoạt động của APRIL," Tiến sĩ Dana Rizk, giáo sư y khoa tại khoa thận tại Đại học Alabama ở Birmingham và nhà điều tra nghiên cứu VOYXACT VISIONARY và đồng chủ tịch ban chỉ đạo cho biết "Tôi được khuyến khích bởi tiềm năng của nó trong việc giúp cải thiện triển vọng cho bệnh nhân IgAN"

"Chúng tôi rất vui mừng khi biết tin về việc tăng cường phê duyệt VOYXACT," Bonnie và Ed Schneider, những người đồng sáng lập Tổ chức Bệnh thận IgA cho biết "Điều quan trọng là những bệnh nhân đang điều trị IgAN phải có các lựa chọn điều trị mới Thay mặt ban giám đốc, lãnh đạo và cộng đồng mà chúng tôi phục vụ, xin cảm ơn các bệnh nhân và chuyên gia đã tham gia giúp thúc đẩy lựa chọn này" Otsuka rất vinh dự được hỗ trợ Quỹ IgAN và các tổ chức khác trong việc nâng cao nhận thức về Bệnh thận IgA

Phê duyệt hỗ trợ dữ liệu

Nghiên cứu TẦM NHÌN Giai đoạn 3 là một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược bao gồm 510 tructiepbongda keonhacai nhân trưởng thành mắc IgAN đang nhận liệu pháp chăm sóc tiêu chuẩn (được định nghĩa là thuốc ức chế ACE và/hoặc ARB được dung nạp tối đa có hoặc không có thuốc ức chế SGLT2), được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của sibeprenlimab 400 mg tiêm dưới da mỗi bốn tuần, so với giả dược⁶.

Trong thử nghiệm, tructiepbongda keonhacai nhân phải được chẩn đoán IgAN được xác nhận bằng sinh thiết, tỷ lệ protein-creatinine trong nước tiểu (uPCR) ≥ 0,75 g/g hoặc protein trong nước tiểu ≥ 1,0 g/ngày, eGFR ≥ 30 mL/phút/1,73 m2 và đang sử dụng liệu pháp hỗ trợ ở liều ổn định (thuốc ức chế ACE và/hoặc ARB có hoặc không có thuốc ức chế SGLT2) trong ≥ ba tháng trước khi tham gia thử nghiệm sàng lọc6 tructiepbongda keonhacai nhân được chọn ngẫu nhiên để điều trị bốn tuần một lần bằng VOYXACT hoặc giả dược và tiếp tục điều trị hỗ trợ trong suốt nghiên cứu⁶.

Điểm cuối chính là tỷ lệ uPCR 24 giờ ở tháng thứ chín so với đường cơ sở Trong phân tích tạm thời VISIONARY Giai đoạn 3 (n=320), VOYXACT đã đạt được hiệu quả điều trị đáng kể so với giả dược là giảm 51% (P<0,0001) protein niệu sau 9 tháng điều trị (-50% VOYXACT so với 2% giả dược) Giảm protein niệu là một dấu hiệu thay thế được công nhận có liên quan đến việc trì hoãn tiến triển thành suy thận và đã được sử dụng làm điểm cuối thay thế trong các thử nghiệm lâm sàng IgAN để hỗ trợ đẩy nhanh quá trình phê duyệt theo quy định1 Nghiên cứu này vẫn đang được tiến hành và dữ liệu điểm cuối thứ cấp về độ dốc eGFR hàng năm trong 24 tháng dự kiến sẽ có vào năm 2026

Trong nghiên cứu, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (được báo cáo ở ≥10% tructiepbongda keonhacai nhân dùng VOYXACT và với tỷ lệ mắc cao hơn giả dược) ở những tructiepbongda keonhacai nhân được điều trị bằng VOYXACT và giả dược, tương ứng là nhiễm trùng (49% so với 45%) và phản ứng tại chỗ tiêm (24% so với 23%) Nhiễm trùng phổ biến nhất là nhiễm trùng đường hô hấp trên (15% 14%) và phản ứng tại chỗ tiêm phổ biến nhất là ban đỏ tại chỗ tiêm (13% so với 12%) Hầu hết các phản ứng bất lợi được báo cáo là ở mức độ nhẹ hoặc trung bình và được giải quyết mà không cần gián đoạn hoặc ngừng điều trị

Giới thiệu về IgAN

IgAN là một tructiepbongda keonhacai thận mãn tính, qua trung gian miễn dịch, tiến triển, thường biểu hiện ở người lớn từ 20-40 tuổi và có thể dẫn đến tructiepbongda keonhacai thận giai đoạn cuối (ESKD) trong suốt cuộc đời của hầu hết tructiepbongda keonhacai nhân^7,8,9IgAN được đặc trưng bởi sự tích tụ phức hợp Gd-IgA1 trong thận IgAN có thể dẫn đến mất dần chức năng thận và cuối cùng là ESKD, gây gánh nặng đáng kể cho tructiepbongda keonhacai nhân⁸Mặc dù được chăm sóc hỗ trợ nhưng vẫn chưa đáp ứng được nhu cầu về các phương pháp điều trị nhằm giải quyết nguyên nhân gốc rễ của tình trạng tructiepbongda keonhacai⁴Việc tiếp tục nghiên cứu về căn tructiepbongda keonhacai này vẫn rất quan trọng để khám phá những cơ hội tiến bộ trong sự hiểu biết và điều trị tructiepbongda keonhacai nhân của chúng ta⁴.

Giới thiệu về VOYXACT^® (sibprenlimab-szsi)

VOYXACT (sibeprenlimab-szsi) được thiết kế và chế tạo bởi Visterra, Inc, một công ty con thuộc sở hữu hoàn toàn của Otsuka Các thử nghiệm tiền lâm sàng và giai đoạn đầu của sibeprenlimab cũng được Visterra thực hiện VOYXACT (sibeprenlimab-szsi) là một kháng thể đơn dòng được nhân bản hóa, liên kết và ngăn chặn APRIL, đóng vai trò chính trong quá trình sinh tructiepbongda keonhacai IgAN 4 lần và là yếu tố khởi đầu và duy trì quan trọng trong quá trình tiến triển của IgAN bằng cách thúc đẩy sản xuất IgA1 thiếu galactose gây tructiepbongda keonhacai (Gd-IgA1)^2-,5Sự ức chế APRIL dẫn đến giảm nồng độ IgA1 (Gd-IgA1) do thiếu galactose trong huyết thanh, có liên quan đến cơ chế tructiepbongda keonhacai sinh của IgAN VOYXACT là loại thuốc tiêm dưới da tự tiêm, được tiêm định kỳ bốn tuần một lần

Giới thiệu về Otsuka

Công ty TNHH Dược phẩm Otsuka là một công ty chăm sóc sức khỏe tổng thể tập trung vào tiềm năng của mỗi cá nhân để nâng cao sức khỏe của họ Hoạt động kinh doanh liên quan đến y tế của chúng tôi cung cấp các phương pháp điều trị và chẩn đoán cho cả sức khỏe thể chất và tinh thần Hoạt động kinh doanh dinh dưỡng của chúng tôi hỗ trợ duy trì và cải thiện sức khỏe hàng ngày Các sản phẩm và dịch vụ độc đáo của Otsuka dựa trên bằng chứng khoa học, dưới sự hướng dẫn của triết lý công ty chúng tôi:Otsuka-những người tạo ra sản phẩm mới vì sức khỏe tốt hơn trên toàn thế giớiĐể biết thêm thông tin, vui lòng truy cậpwwwotsukacojp/en/

Tài liệu tham khảo

1 Thompson A, Carroll K, Inker LA, và cộng sự Giảm protein niệu như một điểm cuối thay thế trong các thử nghiệm về tructiepbongda keonhacai thận IgA Lâm sàng J Am Sóc Nephrol 2019;14(3):469-481doi:102215/CJN08600718

2 Mathur M, Barratt J, Suzuki Y, và những người khác Tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học của VIS649 (Sibeprenlimab), một kháng thể đơn dòng IgG2 trung hòa APRIL, ở những người tình nguyện khỏe mạnh Dân biểu Quốc tế Thận 2022;7(5):993-1003

3 Chang S, Li XK Vai trò của điều chế miễn dịch trong cơ chế tructiepbongda keonhacai sinh của tructiepbongda keonhacai thận IgA (nihgov)

4 Cheung CK, Barratt J, Liew A, Zhang H, Tesar V, Lafayette R Vai trò của BAFF và April trong tructiepbongda keonhacai thận IGA: Cơ chế gây tructiepbongda keonhacai và liệu pháp nhắm mục tiêu Biên giới trong thận học Ngày 1 tháng 2 năm 2024

5 Mathur M, Barratt J, Chacko B, và cộng sự Thử nghiệm giai đoạn 2 của Sibeprenlimab ở tructiepbongda keonhacai nhân mắc tructiepbongda keonhacai thận do Globulin miễn dịch A NEJM 2023 https://wwwnejmorg/doi/full/101056/NEJMoa2305635

6 Perkovic và cộng sự Đánh giá Sibeprenlimab trong tructiepbongda keonhacai thận IgA - Dữ liệu cơ sở và cơ sở từ Thử nghiệm TẦM NHÌN Báo cáo Quốc tế về Thận https://doiorg/101016/jekir202509031

7 Bình, D Braddon, et al Kết quả lâu dài của tructiepbongda keonhacai thận IGA Tạp chí lâm sàng của Hiệp hội Thận học Hoa Kỳ: CJASN https://pubmedncbinlmnihgov/37055195/

8 tructiepbongda keonhacai thận Lai K Iga Đánh giá thiên nhiên Mồi tructiepbongda keonhacai 2016

9 Cheung, Chee Kay & Boyd, JKF & Feehally, J (2012) Đánh giá và quản lý tructiepbongda keonhacai thận IgA Y học lâm sàng 12 s27-s30 107861/clinmedicine12-6-s27